ADV7103

ADV7103 est un médicament expérimental conçu pour traiter l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd) chez les patients de tous âges. L’ATRd peut être génétique, c’est alors une ATRd primaire, ou être secondairement acquise à des maladies auto-immunes, entre autres. Si les nourrissons et les enfants souffrent le plus souvent d’une ATRd primaire, la forme acquise touche majoritairement les adultes.

L’ATRd se caractérise par une altération de la capacité des reins à excréter des protons (acides) dans l’urine, ce qui déséquilibre le pH sanguin et peut entraîner des complications graves et durables : lésions rénales, retard de croissance et rachitisme chez les enfants, ou encore une série de troubles métaboliques, voire une altération de la fonction rénale.

À ce jour, aucun traitement n’est homologué pour l’ATRd.

 Conçu pour une administration de deux prises par jour

ADV7103 est un produit innovant doté d’une formulation à libération prolongée sur 12 heures, ce qui permet un traitement en deux prises journalières. Le produit se présente sous la forme d’une formulation multi-particulaire en granules de 2 mm contenant deux ingrédients pharmaceutiques actifs. ADV7103 est sans goût et facile à avaler par voie orale pour les patients de tous âges.

En Europe, ADV7103 a obtenu des résultats positifs dans une étude clinique pivotale de phase III (ARENA-1) menée auprès d’enfants et d’adultes atteints d’ATRd. L’objectif de cette étude clinique était d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et l’acceptabilité d’ADV7103, et il a été démontré qu’ ADV7103 remédie aux principales anomalies biologiques liées à la maladie et permet d’atteindre les objectifs cliniques primaires et secondaires de l’étude.

La plupart des patients traités avec des doses d’ADV7103 allant de 0,75 à 8,45 mEq/kg/jour ont retrouvé des taux normaux de bicarbonate dans le sang. La non-infériorité d’ADV7103 par rapport aux traitements standards (SOC) ou aux données issues de la littérature est démontrée de manière consistante (selon le protocole, ou l’intention de traiter, de même qu’au travers des analyses de sensibilité). De plus, ADV7103 en deux prises par jour permettent de normaliser la kaliémie.

Les résultats préliminaires de l’étude clinique d’extension de phase III, un essai clinique enouvert, confirment l’efficacité et l’innocuité d’ADV7103 après 24 mois de traitement. Les résultats de 90% des patients à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois démontrent la capacité d’ADV7103 à normaliser les troubles biologiques liés à l’ATRd au cours du traitement. Cette efficacité, mesurée par les taux stabilisés de bicarbonate sanguin et de potassium sérique, reste inchangée pour environ 80 % des patients.

Le profil d’innocuité d’ADV7103 reste très favorable pendant le traitement, avec seulement 15 % des patients rapportant des effets secondaires digestifs – légers pour trois patients et modérés pour un patient – considérés comme liés au produit.

En juin 2017, la Commission Européenne a accordé à ADV7103 la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l’ATRd.

Aux États-Unis, la FDA, l’administration chargée notamment du contrôle et de la réglementation des médicaments aux Etats-Unis, a approuvé la demande de statut d’Investigational New Drug (IND) pour ADV7103, statut de nouveau médicament de recherche. Cet agrément permet ainsi le lancement de l’essai clinique pivot de phase III (ARENA-2) pour le traitement de l’ATRd aux Etats-Unis.

ARENA-2,une étude clinique prospective de Phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo, devrait engager environ 40 patients aux États-Unis. Son principal objectif est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité d’ADV7103 contre placebo dans la prévention du développement d’une ‘acidose métabolique, définie par les taux sériques de bicarbonate ,chez les enfants (de 6 mois à moins de 18 ans) et les adultes (de 18 à 65 ans) atteints d’ATRd primaire, la forme héréditaire de cette maladie.

L’étude a également obtenu une Lettre de Non-Objection (LNO) du Bureau des Essais Cliniques de Santé Canada pour étendre l’essai de phase III au Canada.

ADV7103 est un médicament expérimental et n’a pas encore été approuvé par les autorités de régulation.

  Cystinurie

ADV7103 s’adresse également à une seconde maladie, la cystinurie, une tubulopathie rénale héréditaire.

ADV7103 a reçu l’autorisation en France de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) et, en Belgique de l’Agence Fédérale des Médicaments et de Produits de Santé (AFMPS), pour lancer un essai clinique pivot de Phase II/III dans la cystinurie (étude CORAL).

L’étude a été conçue pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la tolérance et l’observance du traitement ADV7103 auprès des patients atteints de cystinurie.

Advicenne's, company dedicated to developing and commercializing innovative treatments that address unmet medical needs in the area of nephrology.

Depuis sa création en 2007, Advicenne se consacre au développement et à la commercialisation de traitements innovants qui répondent à des besoins médicaux non-satisfaits en néphrologie. Notre produit phare, ADV7103, fait actuellement l'objet d'essais cliniques à des stades avancés pour deux indications rénales: l'acidose tubulaire rénale distale (ATRd) et la cystinurie. À la fois cotée sur Euronext Paris et Euronext Bruxelles, la société a son siège social à Nîmes, en France.

Contactez-nous

1 + 10 =

© 2019 Advicenne